Péče o hemofiliky v Evropě – výsledky studie ESCHQoL

Cílem studie, která byla provedena v rámci ESCHQoL Study Group, bylo stanovit úroveň klinické péče o pacienty s hemofilií v Evropě. Multicentrická průřezová studie byla vedena v 21 evropských zemích, kde byla shromažďována data o hemofilicích – typ hemofilie, závažnost nemoci, léčebný režim, užití jednotlivých produktů koagulačních faktorů, krvácení, ortopedické kloubní skóre a infekce.

Celkem byla získána data o 1 400 pacientech, z nichž 84,3 % trpělo hemofilií A a 15,7 % hemofilií B. Pacienti byli sledováni ve 42 centrech léčby v letech 2004–2006. Z tohoto počtu bylo 417 (30 %) pacientů dětských a 983 (70 %) dospělých. Zhruba 70 % pacientů mělo těžký deficit faktoru (tedy < 1 % normálních hladin). Více než polovina dospělých pacientů trpěla nějakou chronickou infekcí (12,6 % HIV, 55,8 % HCV). U dětských pacientů nebyl žádný chlapec s HIV a pouze 2,9 % dětí trpělo HCV.

Pacienti byli dále rozděleni do skupin dle místa, ve kterém žili v roce 2005. Tyto skupiny byly definovány dle spotřeby koagulačního faktoru na hlavu v dané zemi, a to takto: region 1 s potřebou faktoru > 5 IU (Rakousko, Dánsko, Francie, Německo, Švédsko, Velká Británie), region 2 s potřebou 2–5 IU (Belgie, Finsko, Řecko, Maďarsko, Itálie, Portugalsko, Slovensko, Slovinsko, Španělsko, Švýcarsko) a region 3 s potřebou < 2 IU (Česká republika, Litva, Polsko, Rumunsko, Turecko). Dětští pacienti v regionu 3 měli medián krvácení do kloubu tři a dospělí pacienti zde měli medián kloubního krvácení osm. V regionu 3 byla sledovaná kloubní skóre horší ve srovnání s regionem 1, kde byl medián krvácení nula pro děti a jeden pro dospělé pacienty. V regionu 3 byla profylaktická terapie nabídnuta pouze 31,3 % dětí a 8,9 % dospělých na rozdíl od regionu 1, kde podíl profylaxe u dětí byl 93,7 % a u dospělých hemofiliků 54,1 %.

Statistickou analýzou bylo prokázáno, že místo bydliště, a tedy místo, ve kterém je poskytována hemofilikům péče, je nejnápadnější rizikový faktor pro kloubní onemocnění. I v Evropě je nadále dostupnost optimální péče s bezpečnými substitučními faktory pro hemofiliky limitovaná a je významně závislá na místě bydliště.

Studie je důležitou informací zejména pro další jednání s poskytovateli finančních prostředků v rámci Evropské unie. Ukazuje na potřebu zlepšení dostupnosti koncentrátů deficitních koagulačních faktorů dle evropských principů, které byly definovány v rámci European Association for Haemophilia and associated disorders (EAHAD). A bezesporu i v rámci České republiky je ještě řada prostoru pro zlepšení péče, zejména v oblasti profylaktické péče.

(eza)

Zdroj: Schramm W. et al. Haemophilia Care in Europe: the ESCHQoL study. Haemophilia 2012 May 29; doi: 10.1111/j.1365-2516.2012.02847.x. [Epub ahead of print]