Intenzita profylaktické terapie u hemofiliků – srovnání dvou režimů

Není pochyb o tom, že profylaktická terapie je u pacientů s těžkou hemofilií velmi efektivní. Základním problémem této léčby zůstává významná finanční zátěž. Od zavedení profylaxe do rutinní praxe byly dokumentovány různé dávkovací režimy. Aktuálně byla v časopise Blood uveřejněna analýza srovnávající dva různé profylaktické režimy – tzv. švédský model, založený na vysokých dávkách substituce, a režim nizozemský, jehož intenzita je střední.

Autoři porovnali cenu a výsledky těchto režimů u pacientů s těžkou hemofilií (hladina faktoru VIII či IX < 1 IU/dl), kteří byli narozeni v období let 1970–1994. Hodnoceny byly výsledky 78 nizozemských a 50 švédských pacientů, jejichž medián věku byl 24 let (rozmezí 14–37).

Při středně intenzivním schématu dávkování koagulačního faktoru užívaného v Nizozemsku byla spotřeba faktoru nižší (medián [IQR] 2 100 IU/kg/rok (1 400–2 900) oproti 4 000 IU/kg/rok (3 000–4 900) u švédského modelu; p < 0,01]. Pokud šlo o klinické výsledky, pak byly o něco horší u středně intenzivního režimu (p < 0,01), a to ve smyslu krvácení či kloubního zdraví, zatímco kvalita života či začlenění do společnosti byly u obou režimů obdobné. Roční celková cena byla o 66 % vyšší u vysokodávkované švédské profylaxe (p < 0,01).

Dle této analýzy se zdá, že přínosy velmi intenzivní profylaxe s vysokými dávkami jsou omezené. Pokud jde o konkrétní pacienty, pak autoři podporují trend individuálního dávkování dle potřeb daného pacienta, protože řadě hemofiliků se může dařit velmi dobře při podávání nižších dávek substituce.

(eza)

Zdroj: Fischer K. et al. Intermediate-dose versus high-dose prophylaxis for severe hemophilia: comparing outcome and costs since the 1970s. Blood – publikováno online 18. června 2013; doi: 10.1182/blood-2012-12-470898