Genová terapie se chystá ke klinickému využití

Podle Dr. Wilsona, šéfredaktora časopisu Human Gene Therapy, přišel čas pro komerční využití genové terapie. Pacienti, kteří trpí onemocněním léčitelným a vyléčitelným genovou terapií, si zaslouží přístup k této technologii.

Donedávna byla genová terapie vyhrazena pro těžká onemocnění s omezenou možností léčby. Nedávné studie o jejím úspěšném využití v léčbě hemofilie B jsou ale známkami toho, že by se genová terapie mohla stát technologií schopnou soupeřit s tradiční léčebnou metodou – substitucí faktorů srážlivosti.

Využití genové terapie v léčbě hemofilie B je zatím v časné fázi klinických studií. Přesto se ale už objevily i pokusy o stejný přístup v léčbě hemofilie A. Tato dvě onemocnění dohromady tvoří jen v USA trh o objemu 6,5 milionu dolarů, který nyní zaujímá substituční léčba srážecími faktory.

Podle komentáře Dr. Wilsona publikovaného v časopise Human Gene Therapy byla technická realizovatelnost genové terapie dokázána u mnoha onemocnění na různých technologických platformách. Dr. Wilson předvídá, že rok 2012 se stane érou komerčního využití genové terapie, které přestože začne spíše pozvolna, se postupně stane význačnou.

Vědecká komunita již léta slibovala, že investice do biomedicínského výzkumu, jakými bylo v USA např. zdvojnásobení rozpočtu NIH (National Health Institut) či sekvenování lidského genomu, přinesou do zdravotního systému rušivé změny. Komentář Dr. Wilsona je důkazem, že se tyto sliby začínají naplňovat. Prozatím bylo prokázáno, že je technologie účinná. Další fází je vývoj komerčně využitelných modelů genové terapie tak, aby tato léčba byla dostupná pacientům, kteří ji potřebují.

(hak)

Zdroj: Wilson J. M. It’s Time for Gene Therapy to Get Disruptive! Human Gene Therapy. January 2012, 23 (1): 1–3. DOI: 10.1089/hum.2011.2530