Co přináší terciární profylaktická léčba hemofilikům?

Základem úspěšné terapie hemofilie je dodání chybějícího koagulačního faktoru. Již epizodické podávání koagulačního faktoru (režim on-demand) v případě krvácení jednoznačně vedlo ke snížení morbidity a mortality jedinců s hemofilií. Profylaktické pravidelné podávání koagulačního faktoru bez čekání na krvácení bylo v Evropě poprvé zavedeno před 30 lety u dětí. Vedlo k významnému snížení krvácení a komplikací s ním spojených a v zásadě umožnilo změnit krvácivý fenotyp z těžkého na mírnější. Tato léčba se stala v dětském věku v mnoha zemích standardem. Odborníci z mezinárodní studijní skupiny pro profylaxi se zabývali všemi možnostmi profylaktické léčby a jejími přínosy v různých indikacích. Jaká je situace u dospělých pacientů?

V tuto chvíli neexistují doporučení založená na důkazech či jednoznačný konsensus, který by se zabýval pravidelnou profylaktickou léčbou, která je zahájena v dospělosti. Jaká je klinická a ekonomická užitečnost takovéto léčby? Profylaxi zahájenou v dospělosti (tedy ve věku nad 18 let) a v situaci, kdy již u pacienta existuje klinicky významná artropatie, s cílem zabraňovat zhoršení stávajícího klinického stavu pacienta, nazýváme profylaxí terciární. Zajištěním prevence dalších krvácení by měla vést k zabránění navyšování morbidity nejen z pohledu postižení muskuloskeletárního systému. Dalšími cíli takovéto léčby by mělo být i zlepšení kvality života či samostatnosti jedinců již hemofilií hendikepovaných, dále zlepšení sociální a pracovní aktivity, úspěšnější kontrola bolesti či umožnění pravidelné fyzioterapie.

V několika málo studiích na relativně malých kohortách pacientů již bylo prokázáno, že takovýto profylaktický program péče o dospělé hemofiliky je efektivní z pohledu redukce krvácivých epizod. Nicméně představuje signifikantně vyšší spotřebu koagulačních faktorů, a tedy vyšší ekonomické náklady než terapie v režimu on-demand. Jsou tedy nezbytné další studie u dospělých hemofiliků, které by pomohly najít tu skupinu pacientů, kteří by měli z terciární prevence největší užitek. Tato skupina by mohla být například definována krvácivým fenotypem a/nebo potřebou koagulačního produktu při léčbě on-demand. Dalším důležitým parametrem by pak bylo i definování optimálních hladin faktorů, které by zajistily nejlepší vyvážení klinického přínosu a ekonomických nákladů s léčbou spojených.

(eza)

Zdroj: Gringeri A. et al. Tertiary prophylaxis in adults: is there a rationale? Haemophilia - publikováno on-line 29. května 2012; doi: 10.1111/j.1365-2516.2012.02843.x