Česká zkušenost s rekombinantním FVIII u předtím neléčených pacientů

V roce 2014 byla v časopise Transfuze a hematologie dnes publikována zkušenost českých dětských hematologů zabývajících se léčbou hemofilie s podáváním rekombinantního faktoru VIII (rFVIII) u předtím neléčených chlapců (PUPs) s hemofilií A.

Rekombinantní koncentráty se v České republice používají od roku 2003. Na základě doporučení Pracovní skupiny pro dětskou hematologii z roku 2006 a následně také Českého národního hemofilického programu (ČNHP) jsou tyto koncentráty léčbou volby pro všechny PUPs.

K hodnocení byla využita data získaná z registru ČNHP. Tato umožnila určit relativní i absolutní incidenci inhibitorů u PUPs s hemofilií A, kterým byl od počátku podáván pouze rFVIII. Tento nález byl dán do korelace s léčebným režimem a byly hledány případné souvislosti. Data byla rovněž porovnána s identickými údaji při léčbě plazmatickými deriváty (pdFVIII).

V letech 2003–2012 byl v ČR podáván rFVIII u 41 PUPs po dobu 118 let léčení. U dětí se střední a/nebo lehkou formou hemofilie na této léčbě nevznikl žádný inhibitor. Relativní incidence vzniku inhibitoru proti FVIII u PUPs s těžkou hemofilií A léčených výhradně rFVIII byla 5,2 na 100 let léčení (tedy 5,2 %). Podobný výsledek (4,7 %) nacházíme i při léčbě pdFVIII. Absolutní incidence inhibitoru pak byla 20 % pro rFVIII a 26 % pro pdFVIII.

Nebyl tedy nalezen statisticky významný rozdíl v incidenci inhibitoru mezi skupinami dětí léčenými různými typy preparátů. Neprokázal se ani rozdíl v incidenci inhibitorů proti FVIII v závislosti na konkrétním použitém preparátu. Tato zkušenost ukazuje, že roční incidence vzniku inhibitoru proti FVIII je u českých PUPs s těžkou hemofilií A nízká.

(eza)

Zdroj: Blatný J. et al. Léčba rekombinantním faktorem VIII nevede u předtím neléčených pacientů s hemofilií A v České republice ke zvýšení rizika výskytu inhibitoru. Transfuze Hematol dnes 20, 2014, No. 1, p. 19–24.