Turoktokog alfa pegol u operačních výkonů – zkušenosti ze studií pathfinder 3 a 5

Turoktokog alfa pegol

Látka označovaná též N8-GP (Esperoct^®) je glykopegylovaný rekombinantní FVIII s prodlouženým poločasem, a to až 1,6× v porovnání s běžným rekombinantním FVIII o standardním poločasu. Modifikace PEG obvykle umožňuje nižší frekvenci podávání při zajištění velmi dobré prevence krvácení.

Sledovaná populace a cíle studií pathfinder

Ve studii pathfinder 3 byli sledováni dospělí a adolescenti starší 12 let s těžkou hemofilií A léčení N8-GP s cílem dosáhnout hladiny FVIII > 80 % v průběhu velkého operačního výkonu (jednalo se např. o ortopedické operace, jako jsou výměny kloubů či artroskopické intervence, dále cholecystektomie, cirkumcize, odstranění pseudotumoru aj.). Primární cílový ukazatel tvořila hemostatická účinnost, sekundární potom krevní ztráta, hemostatický efekt v pooperačním období, spotřeba faktoru, potřeba transfuze erymasy, bezpečnost a finanční náročnost.

Studie pathfinder 5 se zaměřila na 11leté a mladší děti, jež podstoupily malý operační výkon (extrakce zubu, zavedení či odstranění implantofixů aj.) s přípravou podáním N8-GP v dávce 20–75 IU/kg.

Výsledky

Studie pathfinder 3 zahrnula mimo jiné 35 nemocných, kteří podstoupili celkem 49 velkých operačních výkonů. Hemostáza postačovala v 95,5 % případů, u 2 výkonů byla odpověď středně dobrá. Po operacích byla pozorována 4 krvácení, 3 z nich úspěšně vyřešily další dávky N8-GP a v 1 případě chybělo hodnocení. Průměrná dávka faktoru N8-GP v den operace činila 75,5 IU/kg a průměrný počet dávek 1,7. U 5 výkonů bylo potřeba v pooperačním období podat transfuzi erymasy.

Ve studii pathfinder 5 proběhly všechny zákroky bez komplikací.

Závěr

S ohledem na výše uvedené zkušenosti lze konstatovat, že turoktokog alfa pegol byl u osob s vrozenou těžkou hemofilií A efektivní v zajištění perioperačního období, a to jak v případě velkých, tak i menších zákroků.

(eza)

Zdroj: Tosetto A., Neff A., Lentz S. R. et al. Turoctocog alfa pegol provides effective management for major and minor surgical procedures in patients across all age groups with severe haemophilia A: full data set from the pathfinder 3 and 5 phase III trials. Haemophilia 2020 May; 26 (3): 450–458, doi: 10.1111/hae.13980.