Srovnání preparátů EHL v léčbě hemofilie A – farmakoekonomická analýza
V rámci níže prezentované práce, jejíž výsledky byly recentně publikovány, byl vyvinut model kombinující farmakokinetická a farmakodynamická data. S jeho pomocí se autoři snažili porovnat míru krvácení u hemofiliků, kteří byli léčeni různými preparáty EHL. Současně se zaměřili na nákladovou efektivitu této léčby.
Možnosti léčby
Standardní péči o nemocné s hemofilií A s krvácivými projevy představuje profylaxe, tj. preventivní podávání koncentrátů srážecího faktoru VIII (FVIII). Novější přípravky FVIII s prodlouženým biologickým poločasem (EHL – extended half-life) nabízejí možnost méně frekventní aplikace ve srovnání s klasickými přípravky FVIII o standardním poločasu (SHL – standard half-life). Vzhledem k relativně krátké době užívání přípravků EHL zatím není k dispozici mnoho dat vzájemně přímo porovnávajících jednotlivé preparáty.
Farmakoekonomická analýza
Hodnocena byla nejprve data týkající se populace účastníků studie fáze III Pathfinder 2 s turoktokog alfa pegolem, na jejichž základě byla stanovena souvislost mezi plazmatickými hladinami FVIII a roční mírou krvácení (ABR) u pacientů s těžkou hemofilií A.
Následně byl vyvinut farmakokinetický/farmakodynamický model s cílem odhadnout hladiny FVIII u 4 přípravků EHL aktuálně registrovaných Evropskou lékovou agenturou (EMA) a predikovat komparativní ABR. Jednalo se o následující léčivé přípravky: turoktokog alfa pegol (Esperoct), rurioktokog alfa pegol (Adynovi), efmoroktokog alfa (Elocta), damoktokog alfa pegol (Jivi). Spotřeba FVIII (profylaxe a řešení krvácení), náklady na léčbu a hodnota QALY (quality-adjusted life years; získané roky životy se zohledněním jeho kvality) byly odhadnuty s ohledem na perspektivu dosažení horizontu 70 let a podmínky Velké Británie.
Výsledky
Profylaxe s turoktokog alfa pegolem snížila o 8–19 % četnost krvácivých epizod (poúrazových i spontánních) kumulativně oproti komparátorům. Současně tato profylaxe prokázala dobrou nákladovou efektivitu – snížila o 9–25 % náklady na řešení krvácení a byla spojena s největším ziskem QALY ve srovnání s ostatními hodnocenými léčivy.
Závěr
S použitím analýzy založené na modelování farmakokinetiky a farmakodynamiky byla profylaxe pomocí turoktokog alfa pegolu u dospívajících a dospělých mužů s hemofilií A vyhodnocena jako účinnější a z pohledu farmakoekonomiky méně nákladná oproti ostatním přípravkům EHL. Pro přesnější vyhodnocení by bylo vhodné získat data pro modelování nikoliv z klinických hodnocení, ale z reálné klinické praxe.
(eza)
Zdroj: Benson G., Morton T., Thomas H., Lee X. Y. Long-term outcomes of previously treated adult and adolescent patients with severe hemophilia A receiving prophylaxis with extended half-life FVIII treatments: an economic analysis from a United Kingdom perspective. Clinicoecon Outcomes Res 2021 Jan 18; 13: 39–51, doi: 10.2147/CEOR.S280574.
Líbil se Vám článek? Rádi byste se k němu vyjádřili? Napište nám − Vaše názory a postřehy nás zajímají. Zveřejňovat je nebudeme, ale rádi Vám na ně odpovíme.
