#PAGE_PARAMS# #ADS_HEAD_SCRIPTS# #MICRODATA#

Nové možnosti v léčbě cystické fibrózy – šance i konfrontace


Authors: J. Krynská
Published in: Reviz. posud. Lék., 22, 2019, č. 4, s. 97-98
Category: Original Articles • Review Articles • Case Reports

Overview

V článku autorka uvádí nové možnosti léčby cystické fibrózy a problematiku jejich úhrady v praxi revizního lékaře.

Klíčová slova:

cystická fibróza – modulátory CFTR proteinu – úhrada ze všeobecného zdravotního pojištění

ÚVOD

S rozvojem poznání molekulárních buněčných procesů u genetických abnormalit dochází nejen k výraznému posunu léčebných možností, ale také k velmi vysokému vzestupu lékové nákladnosti. V období do přiznání úhrady z veřejného zdravotního pojištění dochází k požadavkům úhrady na základě výjimečnosti pacienta či deklarace o jediné možné léčbě (§ 16 zákona č. 48/1997 Sb. v platném znění), což většinou neodpovídá skutečnému stavu pacienta a vytváří ve vztahu pojišťovna-pacient-lékař zbytečné napětí.

SDĚLENÍ

Klasickým příkladem je onemocnění cystickou fibrózou, kde kromě VILP Kalydeco (ivakaftor), používaného od roku 2012 (aktuálně s dočasnou úhradou 456 962,75 Kč/1 bal, což je 28 dnů léčby), jsou nově registrovány LP Symkevi (kombinace ivakaftor/tezakaftor), a LP Orkambi (kombinace ivakaftor/lumakaftor), zatím bez stanovené úhrady.

Cenové relace léčby na 28 dnů u obou nových kombinovaných léků se pohybují od 300 000,- do 370 000,- Kč, přičemž LP Symkevi je nutno doplňovat o 1 tbl LP Kalydeco denně.

Gen CFTR (cystic fibrosis transmembrane regulator) je na dlouhém rameni 7. chromozomu a má 27 exonů, jejichž mutace jsou různé, a podle toho jsou také různé projevy onemocnění a léčebné možnosti. V současnosti není způsob, jak vadný gen opravit, ale lze modulovat funkci CFTR proteinu, a to zvýšením jeho množství nebo zvýšením jeho účinnosti a korekce molekulárního defektu CFTR, což je považováno za léčbu kauzální.

SPC LP Kalydeco: Ivakaftor potencuje aktivitu CFTR proteinu na povrchu buněk, je určen pro pacienty s cystickou fibrózou, vyvolanou mutací G551D („keltská mutace“), ve věku od 6 let a tělesnou hmotností 25 kg a více, kteří mají jednu z následujících mutací ovlivňujících otevírání kanálu (třídy III) v genu CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N nebo S549R, a pro pacienty od 18 let, kteří mají v genu CFTR  mutaci 65510 .

Z hlediska plátce řešeno v rámci centrové péče, v současnosti léčeno 20 pacientů.

SPC LP Symkevi je v kombinovaném režimu s tabletami ivakaftoru 150 mg indikován k léčbě pacientů s cystickou fibrózou ve věku od 12 let, kteří jsou homozygotními nosiči mutace genu F508del, nebo kteří jsou heterozygotními nosiči mutace F508del a mají jednu z následujících mutací v genu pro transmembránový regulátor vodivosti (CFTR): P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G a 3849+10kbC→T.

SPC LP Orcambi zvyšuje množství a funkčnost proteinu CFTR, potřebného k otevření chloridového kanálu buněk. Je indikován pacientům od 6 let věku s genotypem F 508del/F 508del, cílem je zpomalení poklesu plicních funkcí a prodloužení přežití pacientů.

Podávání této léčby, která na rozdíl od běžné terapie kvalitativně ovlivňuje plicní funkce a snižuje množství plicních infekčních komplikací, je celoživotní. Předpokládá se, že podmínky úhrady z veřejného zdravotního pojištění splní cca 600 pojištěnců ročně.

Otázkou je, kolik jsme ochotni platit (WTP – willingness to pay) za 1 rok života a jeho kvalitu. Obecně se uznává trojnásobek HDP té které země (v ČR 1,2 mil. Kč/1 obyvatele), ale může být zvýšen maximálně na desetinásobek. Všeobecná zdravotní pojišťovna o úhradách jedná, zásadní rozhodnutí je na instituci SÚKL.

Novou praxí je, že revizní lékař je atakován nikoliv žádostmi lékařů-poskytovatelů, ale samotnými pojištěnci, kteří své požadavky formulují přímo právnicky, evidentně s pomocí pacientských organizací, které jsou farmakologickou firmou proškoleny. Opisované právnické formulace se objevují i při námitkách na zamítnutí úhrady. Zamítnutí je nejčastěji založeno na nesplnění podmínek výjimečné úhrady podle § 16 zákona č. 48/1997, v platném znění, neboť nejde o léčbu jedinou možnou – pacient má hrazenu plnou konvenční léčbu i léčbu podpůrnou a průběh onemocnění je běžný. Úhrada podle § 16 nesmí být zneužita a sloužit jako nástroj k prolomení pravidel úhrad z veřejného zdravotního pojištění. Řešení musí být systémové, nemocný nesmí být rukojmím farmakologických firem.

Střetává se tu etika a ekonomika, rozhodování je náročné, touha žít a žít kvalitně je lidsky pochopitelná, ale ani nejdražší léky nezajistí nesmrtelnost a nejsou receptem na štěstí. Otázkou je, zda nesplněná očekávání nepřispívají ke zhoršení pocitů bezmocnosti a beznadějnosti, jenž chronické a zejména genetické nemoci přinášejí.

Čestné prohlášení

Autorka deklaruje, že v souvislosti s předmětem článku nemá žádné komerční zájmy.

Adresa pro korespondenci:

MUDr. Jana Krynská

revizní lékař VZP

Branislavova 1415/1

266 01 Beroun

e-mail: jana.krynska@vzp.cz


Labels
Medical assessment Occupational medicine
Topics Journals
Login
Forgotten password

Enter the email address that you registered with. We will send you instructions on how to set a new password.

Login

Don‘t have an account?  Create new account

#ADS_BOTTOM_SCRIPTS#