GENOVÁ TERAPIE HEMOFILIE - DALŠÍ ZKLAMÁNÍ?
:
R. Brdička
:
Ústav hematologie a krevní transfuze, Praha
:
Čas. Lék. čes. 2001; : 636-639
:
Naše původní představy o genové terapii jako způsobu léčení dědičných chorob, přestože byly zatlačeny do pozadí aplikacemi onkologickými, zůstávají nadále předmětem výzkumu, ale i klinických zkoušek. V současnosti probíhá několik klinických studií, které se opírají jednak o použití virových vektorů, jednak o přímý přenos plazmidů obsahujících sekvenci genu faktoru VIII zkrácenou o vnitřní část odpovídající doméně B do fibroblastů pacientů. Přestože úspěšnost přenosu je nesporná, zatím se dlouhodobě nedaří udržet produkci vnesenému genu na dostatečné výši.
Klíčová slova:
genová terapie, hemofilie
Labels
Addictology Allergology and clinical immunology Angiology Audiology Clinical biochemistry Dermatology & STDs Paediatric gastroenterology Paediatric surgery Paediatric cardiology Paediatric neurology Paediatric ENT Paediatric psychiatry Paediatric rheumatology Diabetology Pharmacy Vascular surgery Pain management Dental HygienistArticle was published in
Journal of Czech Physicians
Most read in this issue
- Toxic Megacolon
- Meningeal Carcinomatosis as the First Manifestation of Gastric Adenocarcinoma
- Gene Therapy of Haemophilia - Next Disillusion?
- Characteristics of the Pregnancies, Deliveries and Newborns with Low Birth Weight - Part II.