Léčba malého vzrůstu a nedostatku somatotropinu rekombinantním růstovým hormonem

Somatotropin neboli růstový hormon, vyrobený pomocí metody rekombinantní DNA, je poměrně snadno dostupný a bezpečný lék, který se používá pro léčbu poruch růstu a deficitu růstového hormonu u dětí a adolescentů. V USA a Evropě byl povolen k užívání jak u dětí, tak i dospělých, pokud jsou ovšem splněna určitá kritéria týkající se dávkování, délky terapie atd.

Spektrum léčených poruch

Rekombinantním růstovým hormonem lze léčit celou škálu poruch růstu i jiných, různě provázaných syndromů. Mezi nejčastější použití rekombinantního somatotropinu patří léčba deficitu růstového hormonu. Ten se ve Spojených státech vyskytuje zhruba u jednoho dítěte z 3 500. Zhruba 20 % těchto dětí pak trpí tzv. organickou formou deficitu růstového hormonu, která zahrnuje kromě poruch růstu i nádory centrálního nervového systému. Zbylých 80 % dětí pak trpí idiopatickou formou deficitu. Mezi další onemocnění, u kterých se rekombinantní somatotropin používá, patří Turnerův syndrom, Prader-Williho syndrom či adnátní hypotrofie doprovázená malým vzrůstem.

Jak správně růstový hormon používat

Jak se ukázalo mnoha klinickými studiemi, úspěšnost léčby deficitu růstového hormonu, a tím i finální dospělá výška, je ovlivněna zejména tím, kdy se s léčbou začne. Čím dřívější je zahájení léčby, tím větší je úspěšnost. Mimoto studie ještě naznačily, že lepší efektivita je u větších dávek somatotropinu a kontinuální terapie.

Co se délky terapie týče, odborníci tak jednoznační nejsou. Nové studie ukazují, že růstový hormon má nezanedbatelný přínos i pro kostní mineralizaci, snižuje kardiální rizikové faktory, snižuje ukládání viscerálního tuku a zlepšuje lipidový profil. Tato zjištění by tak svědčila pro dlouhodobější terapii, která by v malých dávkách mohla trvat celoživotně. Jiné studie ale doporučují užívání rekombinantního somatotropinu pouze krátkodobě.

Optimální dávka

Co se dávkování týče, dávka se v průběhu puberty mění. U normálních dětí se v pubertě zvyšuje produkce steroidních hormonů, které tak zprostředkovaně zvyšují produkci somatotropinu. Provedené studie naznačují, že pubertální pacienti mohou dosáhnout většího růstu, pokud jsou léčeni větší dávkou somatotropinu než v dětství. Dávku je tedy třeba vždy individuálně upravit.

(kam)

Zdroj: Hardin D. S.: Treatment of short stature and growth hormone deficiency in children with somatotropin (rDNA origin), Biologics. 2008 Dec; 2 (4): 655–61.